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Norgine gibt die Marktzulassung der Europäischen Kommission für XOLREMDI® (Mavorixafor) bekannt, die erste zugelassene Behandlung für Patienten mit WHIM-Syndrom in der Europäischen Union

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EQS-News: Norgine B.V. / Schlagwort(e): Produkteinführung/Sonstiges
Norgine gibt die Marktzulassung der Europäischen Kommission für XOLREMDI®
(Mavorixafor) bekannt, die erste zugelassene Behandlung für Patienten mit
WHIM-Syndrom in der Europäischen Union

29.04.2026 / 16:15 CET/CEST
Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent / Herausgeber verantwortlich.

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Die Zulassung erfolgt nach einer positiven Stellungnahme des Ausschusses für
Humanarzneimittel (CHMP) der EMA

Die EG-Zulassung ist ein wichtiger Meilenstein für Menschen, die mit dieser
äußerst seltenen primären Immundefizienz leben, und wurde unter
außergewöhnlichen Umständen erteilt

Norgine leitet die europaweite Vermarktung im Rahmen seiner Vereinbarung mit
X4 Pharmaceuticals

AMSTERDAM, 29. April 2026 /PRNewswire/ -- Norgine, ein führendes
europäisches Spezialpharmaunternehmen, gab heute bekannt, dass die
Europäische Kommission (EC) die Marktzulassung für Mavorixafor als XOLREMDI®
erteilt hat, nachdem der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der
Europäischen Arzneimittelagentur eine positive Stellungnahme abgegeben hat.1
Die Genehmigung für das Inverkehrbringen wurde unter außergewöhnlichen
Umständen* erteilt, die den äußerst seltenen Charakter des WHIM-Syndroms
widerspiegeln.

Norgine Logo

XOLREMDI® ist bei Patienten ab 12 Jahren zur Behandlung des WHIM-Syndroms
(Warzen, Hypogammaglobulinämie, Infektionen und Myelokathexis) indiziert, um
die Zahl der zirkulierenden reifen Neutrophilen und Lymphozyten zu erhöhen.1

Das WHIM-Syndrom ist ein äußerst seltener primärer Immundefekt, der durch
eine Funktionsstörung des CXCR4-Rezeptors verursacht wird, der die
Freisetzung weißer Blutkörperchen aus dem Knochenmark in den Blutkreislauf
beeinträchtigt. Infolgedessen besteht für die Betroffenen ein erhöhtes
Risiko für wiederkehrende und schwere Infektionen.2

"Die Zulassung von XOLREMDI® in der Europäischen Union ist ein bedeutender
Meilenstein für Menschen, die mit dem WHIM-Syndrom leben, einer äußerst
seltenen Erkrankung, für die es bisher keine zugelassenen
Behandlungsmöglichkeiten gab", sagte Janneke van der Kamp, Chief Executive
Officer, Norgine. "Wir bei Norgine sind bestrebt, Patienten in ganz Europa,
Australien und Neuseeland Medikamente zur Verfügung zu stellen, die einen
erheblichen ungedeckten Bedarf decken. Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit
mit den Gesundheitsbehörden, den medizinischen Fachkräften und der
Gemeinschaft der Menschen mit seltenen Krankheiten, um Mavorixafor so
schnell wie möglich für die in Frage kommenden Patienten verfügbar zu
machen."

Die EG-Zulassung stützt sich auf die Ergebnisse der entscheidenden
Phase-3-WHIM-Studie, einer globalen, randomisierten, doppelblinden,
placebokontrollierten, 52-wöchigen multizentrischen Studie, in der die
Wirksamkeit und Sicherheit von Mavorixafor bei 31 Personen im Alter von 12
Jahren und älter, bei denen das WHIM-Syndrom diagnostiziert wurde,
untersucht wurde.3

"Diese Zulassung markiert einen bedeutenden Moment für die
WHIM-Syndrom-Gemeinschaft in Europa", sagte Johan Prevot, Exekutivdirektor
von IPOPI, der Internationalen Patientenorganisation für primäre
Immundefekte. "Für Patienten und Familien, die mit wiederkehrenden schweren
Infektionen und der Last einer extrem seltenen primären Immundefizienz
leben, stellt die Verfügbarkeit einer zugelassenen Behandlung einen
bedeutenden Fortschritt dar. Wir werden uns weiterhin für die Stimme der
Patienten in ganz Europa und darüber hinaus einsetzen, um sicherzustellen,
dass die nationalen Gesundheitssysteme den Wert innovativer Behandlungen
anerkennen und den Patienten unabhängig von ihrem Wohnort einen
gleichberechtigten Zugang ermöglichen."

Norgine und X4 Pharmaceuticals schlossen im Januar 2025 eine Lizenz- und
Liefervereinbarung ab, nach der Norgine Mavorixafor in Europa, Australien
und Neuseeland nach der Zulassung vermarkten wird. Alle Marktzulassungen in
den lizenzierten Gebieten werden auf Norgine übertragen. Nach Abschluss der
Transaktion wird Norgine für alle Marktzugangs- und
Kommerzialisierungsaktivitäten in den lizenzierten Gebieten verantwortlich
sein. X4 wird Mavorixafor herstellen und an Norgine liefern.

Über das WHIM-Syndrom

Das WHIM-Syndrom ist eine seltene, kombinierte primäre Immunschwäche und
chronische neutropenische Erkrankung, die durch eine
CXCR4-Rezeptor-Dysfunktion verursacht wird und zu einer gestörten
Mobilisierung weißer Blutkörperchen aus dem Knochenmark in den peripheren
Kreislauf führt. Das WHIM-Syndrom ist nach seinen vier klassischen
Erscheinungsformen benannt: Warzen, Hypogammaglobulinämie, Infektionen und
Myelokathexie, obwohl nur eine Minderheit der Patienten alle vier
Erscheinungsformen aufweist. Menschen mit WHIM-Syndrom haben typischerweise
niedrige Blutwerte an Neutrophilen (Neutropenie) und Lymphozyten
(Lymphopenie) und leiden infolgedessen unter schweren und/oder häufigen
Infektionen.2

Über XOLREMDI® (Mavorixafor)

Mavorixafor ist ein selektiver CXC-Chemokin-Rezeptor-4 (CXCR4)-Antagonist,
der an den CXCR4-Rezeptor bindet und dessen Interaktion mit CXCL12
verhindert,2 der derzeit in den Vereinigten Staaten unter dem Handelsnamen
XOLREMDI® zur Behandlung des WHIM-Syndroms zugelassen ist.4

Über Norgine

Norgine ist ein mittelgroßes pharmazeutisches Unternehmen mit Sitz in der
EU, das 1.500 Mitarbeiter beschäftigt und einen Jahresumsatz von rund 650
Millionen US-Dollar erzielt. Bei Norgine treibt Innovation unsere Mission
voran, Medikamente zu liefern, die Leben verändern. Von weit verbreiteten
Krankheiten wie Verstopfung bis hin zu seltenen und schweren Erkrankungen
wie Krebs im Kindesalter konzentrieren wir uns auf ungedeckte medizinische
Bedürfnisse, weil wir der Meinung sind, dass jeder wissenschaftliche
Durchbruch es verdient, Patienten in Not zu erreichen.

Wir nutzen unsere innovativen Entwicklungs-, Kommerzialisierungs- und
Produktionskapazitäten sowie strategische Partnerschaften, um komplexe Wege
zu beschreiten. In Kombination mit unserer langjährigen Erfahrung und
unserem fundierten regionalen Fachwissen ermöglicht uns dieser Ansatz, die
Verbreitung lebensverändernder Medikamente in Europa, Australien und
Neuseeland zu beschleunigen und auszuweiten.

Wir lassen uns von dem Vertrauen leiten, das Fachkräfte des
Gesundheitswesens und Patienten in uns setzen, und engagieren uns weiterhin
für Innovationen, die das Leben jedes einzelnen Patienten verändern.

***

*Definition der Europäischen Union von "unter außergewöhnlichen Umständen":
Eine Art der Genehmigung für das Inverkehrbringen, die erteilt wird, wenn
der Antragsteller nicht in der Lage ist, umfassende Daten über die
Wirksamkeit und Unbedenklichkeit vorzulegen, was häufig bei sehr seltenen
Erkrankungen der Fall ist. In solchen Fällen wird das
Nutzen-Risiko-Verhältnis auf der Grundlage der verfügbaren Daten bewertet,
wobei nach der Zulassung gemäß den behördlichen Anforderungen zusätzliche
Daten erforderlich sind.

Referenzen:

1. EMA. XOLREMDI. Erhältlich bei:
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/xolremdi.
2. NORD. WHIM-Syndrom - Symptome, Ursachen, Behandlung. Erhältlich bei:
https://rarediseases.org/rare-diseases/whim-syndrome/. Zugriff im April 2026
3. Badolato R, Alsina L, Azar A, et al. Eine randomisierte Phase-3-Studie
mit Mavorixafor, einem CXCR4-Antagonisten, bei WHIM-Syndrom. Blut.
2024;144(1):35-45
4. XOLREMDI US PI. Erhältlich bei:
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/218709s000lbl.pdf.
Abgerufen im April 2026

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