Märkte & Kurse

n-Lorem und EspeRare kündigen europäische Zusammenarbeit zur Erweiterung des Zugangs zu individualisierten ASO-Therapien für seltene genetische Erkrankungen an

^
EQS-News: EspeRare Foundation / Schlagwort(e): Sonstiges/Vertrag
n-Lorem und EspeRare kündigen europäische Zusammenarbeit zur Erweiterung des
Zugangs zu individualisierten ASO-Therapien für seltene genetische
Erkrankungen an

13.01.2026 / 09:05 CET/CEST
Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent / Herausgeber verantwortlich.

---------------------------------------------------------------------------

SAN DIEGO und GENF, 13. Januar 2026 /PRNewswire/ -- Die n-Lorem Foundation
und die EspeRare Foundation gaben heute eine strategische Zusammenarbeit
bekannt, um den Zugang zu den von n-Lorem entwickelten
Antisense-Oligonukleotid-(ASO)-Therapien für Patienten mit seltenen
genetischen Erkrankungen in Europa zu erweitern. Ziel dieser Zusammenarbeit
ist es, die regulatorischen, klinischen und diagnostischen Hürden zu
überwinden, die den Zugang zu personalisierten Gentherapien derzeit
außerhalb der Vereinigten Staaten einschränken.

EspeRare Foundation Logo

Die Partnerschaft konzentriert sich zunächst auf die Behandlung einer
kleinen Anzahl von Patienten mit sogenannten "nano-seltenen" Erkrankungen in
der Schweiz. Ziel ist die Entwicklung eines reproduzierbaren und
übertragbaren Modells, das eine schrittweise Ausweitung auf andere EU-Länder
ermöglicht. EspeRare entwickelt Therapieoptionen für vernachlässigte
Patientengruppen, stellt deren Wohlbefinden in den Mittelpunkt seiner
Mission und pflegt enge Beziehungen zu den betroffenen Gemeinschaften. Dank
seiner Expertise im Umgang mit europäischen Regulierungsrahmen und im Aufbau
von Netzwerken mit verschiedenen Akteuren im Gesundheitswesen - darunter
Aufsichtsbehörden, Ethikkommissionen und Universitätskliniken - wird
EspeRare gemeinsam mit n-Lorem maßgeschneiderte Zugangsmodelle entwickeln,
die auf wissenschaftlicher Strenge, Patientensicherheit und einer soliden
ethischen Governance basieren.

n-Lorem ist führend in der Entwicklung individualisierter und
experimenteller ASO-Therapien und behandelt derzeit weltweit die größte
Anzahl von Patienten mit seltenen Nano-Erkrankungen. Der industrialisierte
Ansatz basiert auf fundierter wissenschaftlicher Expertise, umfassender
Expertise in ASO-Technologien und langjähriger Erfahrung in der Entwicklung
maßgeschneiderter Therapien für jeden Patienten. Bislang operiert n-Lorem
mit FDA-Zulassung. Die Ausweitung des internationalen Zugangs erfordert
maßgeschneiderte regulatorische und klinische Lösungen, die die jeweiligen
lokalen Rahmenbedingungen berücksichtigen und gleichzeitig die hohen
Sicherheits- und wissenschaftlichen Standards von n-Lorem gewährleisten.

Im Rahmen dieser Kooperation wird EspeRare eng mit n-Lorem zusammenarbeiten,
um europäische Patienten zu identifizieren, die von ASO-Therapien
profitieren könnten, welche bereits sicher und im Rahmen der FDA-Zulassung
bei Patienten mit seltenen Erkrankungen angewendet werden. Dies beinhaltet
eine enge Abstimmung mit Ärzten und Gesundheitseinrichtungen, die Einhaltung
der jeweiligen nationalen regulatorischen und ethischen Anforderungen sowie
die Integration fortschrittlicher Genomtechnologien, um ein detailliertes
Verständnis der individuellen Biologie jedes Patienten zu gewährleisten.
Getreu seiner Mission legt n-Lorem größten Wert auf die Patientensicherheit,
die während des gesamten Prozesses durch strenge wissenschaftliche
Bewertungen, unabhängige ethische Aufsicht und fundierte klinische
Entscheidungsfindung sichergestellt wird.

«Wir bei n-Lorem setzen uns dafür ein, so vielen Patienten wie möglich den
Zugang zu Therapien über unsere ASO-Plattform zu ermöglichen», sagte Dr.
Sarah Glass, Chief Operating Officer der n-Lorem Foundation. «Die
Nanorare-Community hat weltweit einen enormen Bedarf. Diese Zusammenarbeit
ist ein entscheidender Schritt, um unsere Mission über die USA hinaus
auszuweiten. Individualisierte ASO-Therapien können Patienten nur erreichen,
wenn die klinischen und regulatorischen Rahmenbedingungen dies zulassen.
EspeRares Expertise in europäischen Zulassungssystemen und im Zugang zu
komplexen Therapien für seltene Erkrankungen macht das Unternehmen zum
idealen Partner, um den Zugang für Patienten in dieser Region
verantwortungsvoll zu erweitern.»

«EspeRare wurde gegründet, um die Lücke zwischen biomedizinischen
Fortschritten und dem tatsächlichen Zugang von Patienten zu Therapien zu
schließen », erklärt Caroline Kant, Geschäftsführerin der EspeRare
Foundation. « Allzu oft scheitert die therapeutische Innovation an den
komplexen und fragmentierten Gesundheitssystemen. Deshalb setzen wir uns
dafür ein, unsere Expertise und unser Netzwerk zu nutzen, um die
ASO-Plattform von n-Lorem über die USA hinaus zu verbreiten. Gemeinsam
wollen wir modernste Therapien für Familien zugänglich machen, die sie
dringend benötigen, und die Möglichkeiten der Präzisionsmedizin neu
definieren.»

Diese Zusammenarbeit wird von einem Lenkungsausschuss geleitet, der sich aus
Vertretern beider Organisationen zusammensetzt und für die Koordination der
regulatorischen Strategie, der klinischen Beteiligung und der
Programmdurchführung verantwortlich ist. Die Partner streben eine
mehrjährige Kooperation an, die ihr gemeinsames Engagement für den Aufbau
nachhaltiger, auf Europa ausgerichteter Behandlungspfade für personalisierte
Gentherapien und die Verringerung von Ungleichheiten beim Zugang zu
Behandlungen für Patienten mit ultra-seltenen Erkrankungen unterstreicht.
EspeRare plant zunächst, im ersten Jahr die Behandlung von bis zu drei
Patienten in der Schweiz zu unterstützen, die voraussichtlich von
ASO-Therapien profitieren werden, welche sich bereits in der klinischen
Prüfung bei n-Lorem-Patienten mit nano-seltenen Erkrankungen befinden.

Über die n-Lorem Foundation

Die n-Lorem Foundation ist eine gemeinnützige Organisation, die die
Wirksamkeit, Vielseitigkeit und Spezifität von Antisense-Technologien nutzt,
um Patienten mit seltenen Erkrankungen - also solchen, deren Krankheit durch
eine einzigartige Genmutation verursacht wird, die weltweit nur bei einem
oder wenigen Menschen vorkommt - kostenlose, experimentelle
Antisense-Oligonukleotid-Therapien (ASO) anzubieten. Diese Patienten sind
extrem selten (1 bis 30 Personen) und haben oft keinen Zugang zu
Behandlungsmöglichkeiten.

n-Lorem wurde gegründet, um diesen Patienten Hoffnung zu geben, indem
individualisierte ASO-Therapien entwickelt werden - kurze Stränge
modifizierter DNA, die präzise auf die Transkripte eines defekten Gens
abzielen, um die Anomalie zu korrigieren. Diese experimentellen Therapien
haben den Vorteil, schnell, kostengünstig und mit hoher Spezifität
entwickelt werden zu können. Bis heute hat n-Lorem über 400
Behandlungsanfragen erhalten, über 200 Patienten mit seltenen Erkrankungen
wurden bereits zugelassen und über 40 Patienten befinden sich bereits in
Behandlung.

Die Stiftung wurde von Dr. Stanley T. Crooke, M.D., Ph.D., dem ehemaligen
Präsidenten und CEO von Ionis Pharmaceuticals, gegründet. Er gründete das
Unternehmen 1989 und entwickelte es zu einem weltweit führenden Anbieter von
RNA-basierten Therapien. Folgen Sie uns auf Twitter, Facebook, LinkedIn und
YouTube.

Um mehr über die Mission von n-Lorem zu erfahren, besuchen Sie
www.nlorem.org. Wir freuen uns über Ihre Spende, die dazu beiträgt,
Patienten mit seltenen Nanoerkrankungen, die dringend Hilfe benötigen,
Hoffnung, Zukunftsperspektiven und Behandlungsmöglichkeiten zu bieten.

Über die EspeRare Foundation

EspeRare ist eine gemeinnützige Organisation, die sich der Weiterentwicklung
von Therapien für seltene Erkrankungen durch strategische Partnerschaften,
eine Infrastruktur für translationale Forschung und patientenzentrierte
Programme widmet. Seit über einem Jahrzehnt arbeitet EspeRare daran, die
Hürden abzubauen, die vielversprechende wissenschaftliche Innovationen daran
hindern, Patienten mit bisher unzureichender Versorgung zu erreichen. Die
Organisation hat sich zu einem Vorreiter in der Entwicklung pränataler und
personalisierter Therapien für seltene Erkrankungen entwickelt. Durch die
Kombination der Agilität eines Biotechnologieunternehmens mit einem sozial
verantwortlichen Ansatz überbrückt EspeRare die kritische Phase der
translationalen Forschung und vernetzt Patientenorganisationen, akademische
Forscher, Industriepartner und Aufsichtsbehörden, um Therapien
voranzutreiben und einen gerechten Zugang zu fördern. Mit Sitz in Genf nutzt
EspeRare seine einzigartige Position an der Schnittstelle von Wissenschaft,
Gesundheitsdiplomatie und Life-Sciences-Branche, um wirkungsvolle
Kooperationen zu gestalten, die Patienten weltweit zugutekommen.

Mehr über unsere Mission erfahren Sie unter www.esperare.org. Wenn Sie
unsere Arbeit begeistert, unterstützen Sie uns bitte: Ihre Großzügigkeit
ermöglicht den Fortschritt, auf den so viele Familien warten.

Medienkontakt

n-Lorem Foundation

Amy Williford, Ph.D.
Vizepräsident, Stiftungsentwicklung und Außenbeziehungen
amy.williford@nlorem.org

EspeRare Foundation
Ryan Taft
taft.ryan@esperare.org

Logo - https://mma.prnewswire.com/media/2859689/EspeRare_Foundation_Logo.jpg
Logo - https://mma.prnewswire.com/media/2859821/nLorem_Logo.jpg

n-Lorem Logo

Cision View original content:

https://www.prnewswire.com/news-releases/n-lorem-und-esperare-kundigen-europaische-zusammenarbeit-zur-erweiterung-des-zugangs-zu-individualisierten-aso-therapien-fur-seltene-genetische-erkrankungen-an-302658923.html

---------------------------------------------------------------------------

13.01.2026 CET/CEST Veröffentlichung einer Corporate News/Finanznachricht,
übermittelt durch EQS News - ein Service der EQS Group.
Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent / Herausgeber verantwortlich.

Die EQS Distributionsservices umfassen gesetzliche Meldepflichten, Corporate
News/Finanznachrichten und Pressemitteilungen.
Originalinhalt anzeigen:
https://eqs-news.com/?origin_id=9a3eb7d7-f056-11f0-8534-027f3c38b923&lang=de

---------------------------------------------------------------------------

2259094 13.01.2026 CET/CEST

°