Märkte & Kurse

Die Fondazione Telethon gibt die FDA-Zulassung von Waskyra(TM) (Etuvetidigene Autotemcel) bekannt, einer Gentherapie zur Behandlung des Wiskott-Aldrich-Syndroms

^
EQS-News: Fondazione Telethon / Schlagwort(e): Sonstiges/Sonstiges
Die Fondazione Telethon gibt die FDA-Zulassung von Waskyra(TM) (Etuvetidigene
Autotemcel) bekannt, einer Gentherapie zur Behandlung des
Wiskott-Aldrich-Syndroms

10.12.2025 / 23:55 CET/CEST
Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent / Herausgeber verantwortlich.

---------------------------------------------------------------------------

  * WAS betrifft fast ausschließlich Männer, mit einer geschätzten Inzidenz
    von 1 zu 250.000 Lebensgeburten männlicher Kinder.

  * Die Therapie stellt eine große wissenschaftliche und klinische
    Errungenschaft dar und gibt den betroffenen Patienten neue Hoffnung.

ROM, 10. Dezember 2025 /PRNewswire/ -- Die Fondazione Telethon gab heute
bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) die Biologics
License Application (BLA) für Waskyra genehmigt hat, eine ex
vivo-Gentherapie für Patienten mit Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS), einer
seltenen und lebensbedrohlichen Immunschwäche.

WAS, das fast ausschließlich bei männlichen Personen auftritt,
beeinträchtigt die Blutzellen und die Zellen des Immunsystems (die
natürlichen Abwehrkräfte des Körpers). Die Krankheit wird durch Anomalien in
dem Gen verursacht, das das WAS-Protein produziert, das in Blutzellen und
bestimmten Immunzellen vorkommt. Da Menschen mit dieser Erkrankung kein
funktionsfähiges WAS-Protein aufweisen, können sich ihre Immun- und
Blutzellen nicht normal entwickeln und funktionieren.

Die Genehmigung der BLA für Waskyra durch die FDA folgt auf eine positive
Stellungnahme des Committee for Medicinal Products for Human Use der
Europäischen Arzneimittelagentur für dasselbe Produkt nur wenige Wochen
zuvor.

Waskyra wurde im Rahmen jahrzehntelanger Forschung am San Raffaele Telethon
Institute for Gene Therapy (SR-Tiget) in Mailand entwickelt und stellt eine
bedeutende wissenschaftliche und klinische Errungenschaft dar, die
Patienten, die von dieser Erkrankung betroffen sind, neue Hoffnung gibt.

"Die Zulassung von Waskyra durch die FDA ist eine außergewöhnliche Leistung
- nicht nur für die italienische Forschung und die Fondazione Telethon,
sondern für die gesamte Gemeinschaft der Menschen mit seltenen Krankheiten
weltweit", erklärte Ilaria Villa, Geschäftsführerin der Fondazione Telethon.
"Sie bestätigt den Wert eines patientenorientierten Modells, das Forschung
in echte Behandlungen umsetzt, insbesondere dort, wo der Markt versagt."

"Die Zulassung dieser Gentherapie stellt einen entscheidenden Fortschritt
und eine konkrete Antwort auf die Bedürfnisse der Patienten dar",
kommentierte Dr. Alessandro Aiuti, stellvertretender Direktor für klinische
Forschung bei SR-Tiget, Leiter der pädiatrischen Immunhämatologie am IRCCS
Ospedale San Raffaele und ordentlicher Professor für Pädiatrie an der
Università Vita-Salute San Raffaele. "Zu sehen, wie jahrelange
wissenschaftliche Forschung und Engagement zu echten therapeutischen
Möglichkeiten für Menschen führen, verleiht unserer Arbeit eine
tiefgreifende Bedeutung."

Die klinische Testphase wurde am IRCCS Ospedale San Raffaele durchgeführt,
einem Kompetenzzentrum für Gentherapie bei WAS und anderen Erkrankungen.

Die Fondazione Telethon ist die erste gemeinnützige Organisation, die
erfolgreich den gesamten Weg einer Ex-vivo-Gentherapie von der
Laborforschung bis zur behördlichen Zulassung begleitet hat. In
Zusammenarbeit mit Partnern aus der Industrie hat sie Gentherapien von der
Entdeckung bis zur Anwendung bei Patienten vorangetrieben.

Die FDA-Zulassung ist eine weitere Anerkennung der herausragenden
Forschungsleistungen der Fondazione Telethon und stärkt ihre Position als
international führende Einrichtung in der Erforschung seltener genetischer
Erkrankungen und der Entwicklung fortschrittlicher Therapien.

Informationen zum Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS)

Das Wiskott-Aldrich-Syndrom ist eine seltene genetische Blutkrankheit, die
zu Immunschwäche und einer niedrigen Thrombozytenzahl führt und durch
Mutationen im WAS-Gen verursacht wird. Die Erkrankung manifestiert sich
bereits im frühen Kindesalter durch wiederkehrende und anhaltende
Infektionen, Blutungen und Ekzeme und ist mit einem erhöhten Risiko für
Autoimmunerkrankungen und Lymphome verbunden.
Sie betrifft fast ausschließlich männliche Personen, mit einer geschätzten
Inzidenz von 1 zu 250.000 Lebendgeburten männlicher Kinder. Die derzeitigen
Behandlungsoptionen umfassen unterstützende Therapien, die auf die
Behandlung und Vorbeugung klinischer Symptome abzielen. Die einzige
potenziell heilende Option ist die Transplantation hämatopoetischer
Stammzellen, für die jedoch nicht immer ein kompatibler Spender zur
Verfügung steht und die nicht ohne Risiken ist.

Informationen zur Gentherapie Waskyra(TM) (Etuvetidigene Autotemcel) für das
Wiskott-Aldrich-Syndrom

Waskyra besteht aus einer einmaligen Verabreichung autologer
CD34+-hämatopoetischer Stamm- und Vorläuferzellen, die mit einem
lentiviralen Vektor transduziert wurden, der das WAS-Gen kodiert.
Nach der Korrektur werden die Stammzellen dem Patienten, der zuvor eine
Chemotherapie erhalten hat, wieder zugeführt. Es hat sich gezeigt, dass
Waskyra die Häufigkeit schwerer und mittelschwerer Blutungen sowie schwerer
Infektionen bei Patienten mit WAS im Vergleich zum Zeitraum vor der
Behandlung reduziert.
In Fällen, in denen eine Transplantation von einem kompatiblen
Familienspender nicht möglich ist, stellt eine sichere und wirksame
Gentherapie eine potenzielle Behandlungsoption für geeignete Patienten dar.

Indikation und wichtige Sicherheitsinformationen

Was ist Waskyra?

Waskyra ist eine autologe, auf hämatopoetischen Stammzellen basierende
Gentherapie, die für die Behandlung von pädiatrischen Patienten ab einem
Alter von 6 Monaten und Erwachsenen mit Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS)
indiziert ist, die eine Mutation im WAS-Gen aufweisen, für die eine
hämatopoetische Stammzelltransplantation ("Hematopoietic Stem Cell
Transplantation", HSCT) geeignet ist und für die kein geeigneter
HLA-kompatibler verwandter Stammzellspender verfügbar ist.

Was sind die wichtigsten Informationen, die ich über Waskyra wissen sollte?

Während der klinischen Studien wurden keine Nebenwirkungen gemeldet, die auf
Waskyra oder die Konditionierungstherapie zurückzuführen waren. Einige
Nebenwirkungen stehen im Zusammenhang mit der Vorbehandlung und anderen
Studienverfahren.
Der Behandlung mit Waskyra gehen medizinische Eingriffe voraus, nämlich die
Entnahme hämatopoetischer Stammzellen durch Mobilisierung des peripheren
Blutes mit G-CSF mit oder ohne Plerixafor, gefolgt von einer Apherese, einer
Vorbehandlung mit Rituximab (monoklonaler Anti-CD20-Antikörper) und einer
Konditionierung mit reduzierter Intensität, die mit eigenen Risiken
verbunden sind. Bei der Bewertung der Sicherheit einer Behandlung mit
Waskyra sollten neben den mit der Gentherapie verbundenen Risiken auch das
Sicherheitsprofil und die Produktinformationen der für die Mobilisierung des
peripheren Blutes, die Vorbehandlung und die Konditionierung mit reduzierter
Intensität verwendeten Arzneimittel berücksichtigt werden.

Negative Nebenwirkungen von verschreibungspflichtigen Medikamenten sind der
FDA zu melden. Besuchen Sie www.fda.gov/medwatch oder rufen Sie
1-800-FDA-1088 an.

Vollständige Produktinformationen finden Sie in der vollständigen
Verschreibungsinformation auf der
Website: https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/waskyra
Packungsbeilage: https://www.fda.gov/media/190096/download?attachment

Informationen zur Fondazione Telethon

Die Fondazione Telethon ist eine italienische gemeinnützige biomedizinische
Organisation, die sich für die Förderung der Forschung zu seltenen und
komplexen genetischen Erkrankungen einsetzt. Seit über 35 Jahren unterstützt
sie wirkungsvolle wissenschaftliche Forschung, die darauf abzielt,
innovative Behandlungsmethoden zu entwickeln und das Leben der von diesen
Erkrankungen betroffenen Menschen zu verbessern.

Cision View original content:

https://www.prnewswire.com/news-releases/die-fondazione-telethon-gibt-die-fda-zulassung-von-waskyra-etuvetidigene-autotemcel-bekannt-einer-gentherapie-zur-behandlung-des-wiskott-aldrich-syndroms-302638572.html

---------------------------------------------------------------------------

10.12.2025 CET/CEST Veröffentlichung einer Corporate News/Finanznachricht,
übermittelt durch EQS News - ein Service der EQS Group.
Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent / Herausgeber verantwortlich.

Die EQS Distributionsservices umfassen gesetzliche Meldepflichten, Corporate
News/Finanznachrichten und Pressemitteilungen.
Originalinhalt anzeigen:
https://eqs-news.com/?origin_id=4d55a422-d61b-11f0-be29-0694d9af22cf&lang=de

---------------------------------------------------------------------------

2243652 10.12.2025 CET/CEST

°