Märkte & Kurse

    ^Ad-hoc-Mitteilung gemäss Art. 53 KR
Eine  Telefonkonferenz findet am 12. September  2024 um 14:30 MESZ / 13:30 BST /
08:30 EDT statt. Einzelheiten dazu am Ende dieser Pressemitteilung.
  * Umsätze aus Verträgen mit Kunden in Höhe von CHF 14,1 Millionen (H1-2023:
    CHF 3,9 Millionen)
  * Operatives Ergebnis von CHF -17,7 Millionen (H1-2023: CHF -20,3 Millionen)
    und Nettoergebnis von CHF -15,3 Millionen (H1-2023: CHF -23.3 Millionen)
  * AGAMREE® (Vamorolon) wurde in Deutschland und Österreich als erste
    europäische Märkte eingeführt; Launch in den USA erfolgte durch den
    nordamerikanischen Partner
  * Zulassung von AGAMREE im Vereinigten Königreich für die Behandlung von
    Duchenne-Muskeldystrophie (DMD); Zulassungsantrag (NDA) für DMD in China
    unter vorrangiger regulatorischer Prüfung
  * Liquide Mittel in Höhe von CHF 16,5 Millionen (30. Juni 2024); gestärkt
    durch Mittelbeschaffung in Höhe von bis zu CHF 69 Millionen (abgeschlossen
    im August 2024), um die Finanzierung bis ins Jahr 2026 sicherzustellen, wenn
    der Cashflow-Break-even erwartet wird
  * Das Unternehmen konzentriert sich nun vollständig auf die Kommerzialisierung
    in Europa und weitere geografische Expansion von AGAMREE im Bereich DMD.
Pratteln,  Schweiz,  12. September 2024 -  Santhera  Pharmaceuticals (SIX: SANN)
gibt  die Finanzergebnisse  des Unternehmens  für das  am 30. Juni 2024 beendete
Halbjahr  bekannt, berichtet über die  Fortschritte mit AGAMREE® (Vamorolon) zur
Behandlung  der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)  und gibt aktuelle Informationen
zu den Unternehmens- und Finanzierungsinitiativen.
"Wir  sind  sehr  ermutigt  durch  die  starke  frühe  Akzeptanz  von AGAMREE in
Deutschland  und  Österreich,  die  unsere  Erwartungen  übertroffen  hat. Unser
nordamerikanischer   Partner  Catalyst  Pharmaceuticals  hat  AGAMREE  ebenfalls
erfolgreich  in  den  USA  eingeführt,  was  das  Potenzial  von AGAMREE bei der
Behandlung  von DMD  weiter bestätigt",  sagte Dario  Eklund, CEO  von Santhera.
"Während  wir die Entscheidung über eine  neue Indikation für AGAMREE mindestens
bis  Ende 2025 verschieben,  um Catalyst  die Durchführung weiterer explorativer
klinischer  Arbeiten zu ermöglichen, eröffnet  uns diese strategische Pause eine
spannende Chance. Wir verlagern Ressourcen, um die Dynamik im Bereich von DMD zu
verstärken,  indem  wir  unsere  Markteinführung  auf Skandinavien, Portugal und
Irland  ausweiten  und  somit  die  vollständige  Kontrolle  über alle Märkte in
Westeuropa behalten. Darüber hinaus haben wir beschlossen, in weitere Studien zu
investieren, um die Evidenz für das differenzierte Sicherheitsprofil von AGAMREE
weiter   zu   stärken   und   das   kontinuierliche   Wachstum   im  DMD-Bereich
voranzutreiben."
UPDATE ZUM UNTERNEHMEN UND GESCHÄFTSVERLAUF
Wichtige Ereignisse im ersten Halbjahr 2024 und nach dem Berichtszeitraum
  * AGAMREE im Vereinigten Königreich für die Behandlung von DMD zugelassen,
    nach vorangehender Zulassung in den USA und der EU
  * Die britische MHRA hat in Übereinstimmung mit den EU-Regulierungsbehörden
    die Sicherheitsvorteile von AGAMREE in Bezug auf den Erhalt der
    Knochengesundheit und die Aufrechterhaltung des Wachstums im Vergleich zu
    herkömmlichen Kortikosteroiden anerkannt
  * AGAMREE wurde in Deutschland und Österreich (von Santhera) sowie in den USA
    (von Catalyst Pharmaceuticals) als erste Märkte eingeführt und verzeichnet
    eine starke Marktnachfrage
  * Vorbereitungen für den Markteintritt schreiten in ganz Europa voran;
    Preisverhandlungen sind im Gange
  * Erweiterung der Selbstvermarktung auf Skandinavien, Irland und Portugal
    sowie neue Vertriebsvereinbarungen, was eine Abdeckung der gesamten EU und
    einiger Nicht-EU-Märkte in Europa bedeutet
  * Vorrangige Prüfung des AGAMREE-Zulassungsantrags (NDA) für DMD durch die
    chinesische Regulierungsbehörde; Sperogenix hat ein Early-Access-Programm
    gestartet
AGAMREE in den USA, der EU und dem Vereinigten Königreich zugelassen-NDA wird in
China vorrangig geprüft
Am  11. Januar 2024 erteilte  die britische  Arzneimittelbehörde MHRA (Medicines
and  Healthcare  Products  Regulatory  Agency)  die  Zulassung  für  AGAMREE zur
Behandlung  von DMD. Zuvor war das Medikament bereits in den USA (von der FDA am
26. Oktober 2023) und in der Europäischen Union (von der Europäischen Kommission
am  18. Dezember 2023) zugelassen worden. AGAMREE  ist die erste DMD-Behandlung,
die  in diesen drei Regionen  zugelassen wurde. In der  EU ist AGAMREE das erste
und  einzige zugelassene Medikament  zur Behandlung aller  Patienten ab 4 Jahren
mit DMD.
Die  Europäische  Arzneimittelagentur  (EMA)  und  die MHRA bestätigten klinisch
wichtige  Sicherheitsvorteile von AGAMREE im  Hinblick auf die Aufrechterhaltung
des normalen Knochenstoffwechsels, der Knochendichte und des Knochenwachstums im
Vergleich  zu  den  Standardkortikosteroiden,  wobei  gleichzeitig eine ähnliche
Wirksamkeit nachgewiesen wurde.
Im  März 2024 akzeptierte die National Medical Products Administration (NMPA) in
China den Antrag auf Zulassung von AGAMREE bei DMD für Patienten ab 4 Jahren und
nahm  ihn sowohl in  das Priority-Review-Programm als  auch in das Breakthrough-
Therapy-Programm  auf.  Vorbehältlich  eines  positiven  Ergebnisses der Prüfung
könnte die Zulassung bis zum 1. Quartal 2025 erteilt werden.
Erste Einführungen in Deutschland und den USA stossen auf grosse Marktakzeptanz
Der  erste Markteintritt von  AGAMREE (verfügbar als  40 mg/ml orale Suspension)
zur  Behandlung von  DMD fand  am 15. Januar  2024 in Deutschland statt, wo etwa
2'300 Patienten von DMD betroffen sind. Einen Monat später wurde AGAMREE auch in
Österreich  verfügbar. Die Resonanz in beiden  Märkten war äusserst positiv, was
sich  in  einer  starken  Nachfrage  und  proaktiven  Anfragen von Patienten und
Betreuenden  zeigt.  Nach  nur  wenigen  Monaten der Verfügbarkeit wurde AGAMREE
bisher rund 300 Patienten in Deutschland und Österreich verschrieben.
Im   März  2024 startete  Catalyst  Pharmaceuticals,  Inc.  (NASDAQ:  CPRX)  den
kommerziellen  Markteintritt von AGAMREE in den USA und berichtete per Ende Juni
2024 von  soliden  Ergebnissen,  die  die  anfänglichen  Erwartungen übertroffen
haben.  Catalyst  Pharmaceuticals  besitzt  die  exklusive Lizenz für AGAMREE in
Nordamerika. Darüber hinaus schloss Catalyst im Juli 2024 eine exklusive Lizenz-
,  Liefer- und Vermarktungsvereinbarung für AGAMREE  mit einem Partner in Kanada
ab,  was  einen  entscheidenden  strategischen  Meilenstein  zur Erweiterung der
nordamerikanischen Präsenz des Produkts darstellt.
Early-Access-Programme  gegen  Bezahlung  in  ersten Ländern gestartet-breiteres
Interesse bekundet
Santhera   hat   eine   Reihe   von  Anfragen  für  Named-Patient-Programme  aus
europäischen  und  globalen  Märkten  erhalten  und  prüft  derzeit  nachhaltige
Liefermechanismen.  In  der  Zwischenzeit  sind  Programme  in Spanien und China
angelaufen.
Im  Juni startete Santhera ein kostenpflichtiges Named Patient Programm (NPP) in
Spanien.  Innerhalb  eines  klar  definierten  regulatorischen  Rahmens, mit der
Genehmigung  sowohl der  nationalen als  auch der  regionalen Aufsichtsbehörden,
ermöglicht  dies Patienten mit schweren oder lebensbedrohlichen Erkrankungen den
Zugang zu Medikamenten, noch bevor diese im Land kommerziell verfügbar sind.
In  China hat der  Partner Sperogenix Therapeutics  ein kostenpflichtiges Early-
Access-Programm  (EAP) für  AGAMREE für  Patienten mit  DMD gestartet.  Im April
2024 erteilte  die Hainan Medical Products Administration (HMPA) die Genehmigung
für  das EAP  von AGAMREE,  basierend auf  lokalen Richtlinien,  den bestehenden
Zulassungen  von AGAMREE in den USA, der EU und dem Vereinigten Königreich sowie
der  nachgewiesenen Fähigkeit, dringende klinische Bedürfnisse im Bereich DMD zu
decken, für die derzeit in China keine zugelassenen Behandlungen verfügbar sind.
Das  EAP  startete  Mitte  Mai  in  der  Bo'ao Lecheng Pilot Zone in der Provinz
Hainan,  wo grosses  Interesse bestand  und derzeit  etwa 70 Patienten aktiv mit
AGAMREE behandelt werden.
Vorkommerzialisierungsmassnahmen  schreiten  europaweit voran-Preisverhandlungen
laufen
Santhera  plant, AGAMREE für Patienten in  ganz Europa verfügbar zu machen. Nach
Deutschland    und    Österreich    schreitet   der   Aufbau   einer   zentralen
Vertriebsorganisation  im Vereinigten  Königreich, Frankreich,  Italien, Spanien
und  den  Benelux-Ländern  voran.  Die  Aktivitäten in den Bereichen Marktzugang
sowie   die   Einbindung  von  Interessengruppen  und  Meinungsbildnern  in  den
Zielmärkten  wurden  im  Berichtszeitraum  weiter  vorangetrieben.  In wichtigen
europäischen Märkten ist Santhera derzeit in verschiedene nationale Prozesse der
Gesundheits-    und   Technologiebewertungen   (HTA),   Preisverhandlungen   und
Erstattungsentscheidungen  eingebunden. In  Deutschland, wo  Santhera AGAMREE am
15. Januar  2024 eingeführt hat, wird erwartet,  dass die Preisverhandlungen bis
zum  15. Januar  2025 abgeschlossen  sind.  Aufgrund  der  Komplexität und Länge
dieser  Evaluierungsverfahren  wird  jedoch  angenommen,  dass die Zeitpläne für
bevorstehende  Markteintritte  etwas  später  als  ursprünglich  informiert sein
könnten.  Für das Vereinigte Königreich wird  mit einem Abschluss noch in diesem
Jahr  gerechnet, für Frankreich  und Spanien bis  Mitte 2025 und für Italien bis
Ende  2025. Parallel dazu  werden mittelgrosse  europäische Länder gemeinsam mit
den fünf großen Märkten voranschreiten.
Selbstvermarktungsgebiet      erweitert-zusätzliche      Vertriebsvereinbarungen
abgeschlossen
Die Marktnachfrage in den ersten Einführungsländern war stark und hat Santhera's
Erwartungen  übertroffen. Auf  dieser Grundlage  hat Santhera beschlossen, seine
Selbstvermarktungsstrategie  für AGAMREE  auf Skandinavien  (Dänemark, Schweden,
Finnland, Norwegen und Island) sowie auf Portugal und Irland auszuweiten. Dieser
Ansatz  spiegelt positive  wirtschaftliche Prognosen  wider, stellt sicher, dass
die  Margen intern bleiben, und ermöglicht es  dem Unternehmen, den Wert und das
Umsatzpotenzial von AGAMREE in der Behandlung von DMD zu maximieren.
Für   alle   anderen   Märkte   in   Europa  hat  Santhera  GENESIS  Pharma  als
Vertriebspartner  gewonnen. GENESIS Pharma, mit Sitz in Griechenland und Zypern,
ist   ein   regionales  Biopharma-Unternehmen,  das  sich  auf  die  Vermarktung
innovativer  Medikamente  für  schwere  und  seltene  Krankheiten in Mittel- und
Osteuropa   spezialisiert   hat.   Das  Unternehmen  wird  AGAMREE  für  DMD  in
Griechenland,  Zypern, Malta,  Rumänien, Bulgarien,  Slowenien, Kroatien, Polen,
der  Tschechischen Republik,  Ungarn, der  Slowakei, Litauen, Lettland, Estland,
Serbien,  Nordmazedonien, Bosnien und Herzegowina,  Montenegro, Albanien und dem
Kosovo vertreiben.
Eine   Liefer-   und   Vertriebsvereinbarung   wurde  auch  mit  Megapharm  Ltd.
unterzeichnet.  Megapharm  ist  ein  führendes  Unternehmen,  spezialisiert  auf
Marketing  und Vertrieb im israelischen  Gesundheitssektor, und wird AGAMREE zur
Behandlung von DMD in Israel und den palästinensischen Gebieten vermarkten.
Darüber  hinaus hat  Santhera Gespräche  mit mehreren  potenziellen Partnern für
zusätzliche Gebiete ausserhalb Europas aufgenommen.
Klinische Programme mit AGAMREE
AGAMREE  wurde  entwickelt,  um  eine  entzündungshemmende  und muskelerhaltende
Behandlung  mit  einem  günstigen  Sicherheits-  und  Verträglichkeitsprofil als
Alternative  zur derzeitigen Standardbehandlung mit Glukokortikoiden anzubieten.
Zusätzlich zu den Daten zur langfristigen Wirksamkeit und Sicherheit von AGAMREE
haben  jüngste Veröffentlichungen  und Präsentationen  das differenzierte Profil
von   AGAMREE   vor   allem   im   Hinblick  auf  die  Knochengesundheit  weiter
charakterisiert.
Klinische   Studien  mit  AGAMREE  bei  Duchenne-Muskeldystrophie  (DMD)  wurden
initiiert,  um  die  Wirkung  in  einer  breiteren Altersgruppe von Patienten zu
untersuchen.  Zusätzlich  wurden  weitere  klinische  Arbeiten  begonnen, um das
Sicherheitsprofil   in  den  kommenden  Jahren  weiter  zu  differenzieren.  Das
bisherige klinische Entwicklungsprogramm für AGAMREE umfasste Patienten im Alter
von  4 bis  °